국산치료제 헌터라제, 성공적인 亞 희귀의약품 시장 진출 - 청년의사

GC녹십자의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제(Hunterase, 성분명 이두설파제-베타)’가 일본 내 품목허가를 획득하며 한국과 중국을 비롯한 동아시아 희귀의약품 시장에 성공적으로 안착했다.

지난 22일 GC녹십자는 글로벌 파트너사인 ‘클리니젠(Clinigen K.K.)’이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV (intracerebroventricular)’의 품목허가를 획득했다고 밝혔다.

헌터라제는 GC녹십자가 사노피(당시 젠자임)의 '엘라프라제'에 이어 세계 두 번째로 개발한 헌터증후군 치료제다. 2012년 헌터라제 자체 개발에 성공한 GC녹십자는 현재 한국과 중국을 포함해 전 세계 11개국에 공급하고 있으며 여기에 일본이 곧 추가될 예정이다.

GC녹십자가 일본 시장을 두드린 건 2019년 4월로 거슬러올라간다. 당시 GC녹십자는 클리니젠과 일본 내 '헌터라제 ICV'의 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리계약을 체결했다.

당시 클리니젠으로부터 계약금과 마일스톤을 수령한 GC녹십자는 향후 매출에 따른 로열티를 받게 된다. 다만, 양사는 비공개 원칙에 따라 구체적인 계약금은 밝히지 않았다.

이번에 허가를 받은 ‘헌터라제 ICV’는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직(cerebral parenchyma)’에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이다.

GC녹십자는 일본에서 진행한 ‘헌터라제ICV’ 임상시험에서 중증 헌터증후군 환자의 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산(Heparan sulfate)’을 크게 감소시키는 결과를 확인했다.

GC녹십자는 이번 승인으로 일본 내 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소할 수 있을 것으로 전망했다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다.

GC녹십자는 지난해 9월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 품목 허가를 획득하며, 헌터증후군 치료제가 없던 중국 시장에 진출해 중국 첫 번째 헌터증후군 치료제로 등록되기도 했다.

중국 등 중화권 국가에서의 헌터라제 상업화는 ‘캔브리지(CANBridge Pharmaceuticals)’가 맡고 있다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남아 15만여 명 중 1명의 비율로 발생하며, 중화권 국가 중 하나인 대만에서는 약 5~9만여 명 중 1명꼴로 환자가 발생하는 등 동아시아 국가에서의 발생 비율이 더 높다고 알려져 있다.

현재 중국 내 헌터증후군 환자는 약 3,000명 이상으로 알려져 있으며, 이 때문에 중국은 2018년 제정한 희귀질환 관리 목록에 헌터증후군을 포함, 관리 중이다.

이번 헌터라제 일본 품목허가와 관련해 GC녹십자 허은철 사장은 “이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것”이라고 평가했다.

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